Análise da eficácia da terapia de reposição enzimática aplicada à Doença de Pompe e os principais desafios futuros (2019)
- Authors:
- USP affiliated author: GARCIA, EMILIO NUNES - FCF
- School: FCF
- Subjects: ENSAIO CLÍNICO; DOENÇAS MUSCULARES
- Language: Português
- Abstract: INTRODUÇÃO: A doença de Pompe é uma desordem neuromuscular rara, autossômica recessiva, causada por uma deficiência da enzima ácido alfagli¬cosidase (GAA), resultando principalmente no acúmulo de glicogênio nos lisossomas de diversos tecidos, em especial nos músculos esquelético, cardíaco e liso. O acúmulo progressivo de glicogênio nesses tecidos leva à debilitação clínica, falência de órgãos e sistemas e, muitas vezes, à morte. OBJETIVO: Discutir as linhas terapêuticas para o tratamento da Doença de Pompe, através da caracterização do processo de produção de enzimas recombinantes utilizadas no tratamento dessa doença, sua efetividade e os diversos fatores envolvidos que podem levar a resistência do organismo durante o tratamento da doença. Outro ponto a ser abordado diz respeito à análise das perspectivas para o futuro no tratamento dessa doença, como, por exemplo, através da modulação autofágica. MATERIAL E MÉTODOS: Serão revisados artigos científicos, encontrados através da busca em bancos de dados relevantes, como o PubMed e em websites de organizações públicas e privadas, nacionais e internacionais nos últimos 10 anos. RESULTADOS: Reunir dados de artigos recentes que discutam a caracterização da doença de Pompe e os principais métodos utilizados no tratamento dessa doença, indicando os parâmetros avaliados que sugerem melhoria das manifestações clínicas dos pacientes, além de descrever sobre a efetividade da terapia de reposição enzimática e as possíveis novas abordagens terapêuticas que beneficiaram os pacientes portadores da doença. CONCLUSÃO: A opção de tratamento atualmente presente no mercado apresenta uma boa eficácia e segurança, modificando consideravelmente o curso natural da doença. Novas abordagens terapêuticas estão sendo desenvolvidas de forma agarantir a diminuição da imunogenicidade desencadeada pela enzima recombinante, com destaque para as terapias genéticas
- Imprenta:
-
ABNT
GARCIA, Emilio Nunes. Análise da eficácia da terapia de reposição enzimática aplicada à Doença de Pompe e os principais desafios futuros. 2019. Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação) – Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo, 2019. Disponível em: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/1de77c1e-71bb-4079-b9a5-ed17f21cfde7/3047636.pdf. Acesso em: 09 maio 2024. -
APA
Garcia, E. N. (2019). Análise da eficácia da terapia de reposição enzimática aplicada à Doença de Pompe e os principais desafios futuros (Trabalho de Conclusão de Curso (Graduação). Faculdade de Ciências Farmacêuticas, Universidade de São Paulo, São Paulo. Recuperado de https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/1de77c1e-71bb-4079-b9a5-ed17f21cfde7/3047636.pdf -
NLM
Garcia EN. Análise da eficácia da terapia de reposição enzimática aplicada à Doença de Pompe e os principais desafios futuros [Internet]. 2019 ;[citado 2024 maio 09 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/1de77c1e-71bb-4079-b9a5-ed17f21cfde7/3047636.pdf -
Vancouver
Garcia EN. Análise da eficácia da terapia de reposição enzimática aplicada à Doença de Pompe e os principais desafios futuros [Internet]. 2019 ;[citado 2024 maio 09 ] Available from: https://bdta.abcd.usp.br/directbitstream/1de77c1e-71bb-4079-b9a5-ed17f21cfde7/3047636.pdf
Download do texto completo
| Tipo | Nome | Link | |
|---|---|---|---|
 |
3047636.pdf | Direct link |
How to cite
A citação é gerada automaticamente e pode não estar totalmente de acordo com as normas
